Wereldwijd lijden miljoenen mensen aan zeldzame ziekten waarvoor vaak geen effectieve behandeling bestaat. Medicijnen voor deze ziekten, ook wel weesgeneesmiddelen genoemd, bieden hoop. Maar hun ontwikkeling en beschikbaarheid brengen behoorlijk wat uitdagingen met zich mee. Ondanks Europese regelgeving blijven de prijzen van deze medicijnen hoog, wat leidt tot beperkte toegankelijkheid voor patiënten.

Waarom blijven de prijzen van weesgeneesmiddelen zo hoog? En welke innovaties kunnen bijdragen aan betere toegankelijkheid en betaalbaarheid van deze medicijnen?

In deze aflevering gaan we in gesprek met Sibren van den Berg, Directeur van RARE-NL, Margot Overgaag Senior beleidsmedewerker bij de Nederlandse Zorgautoriteit en verbonden aan MAUG en Hanka Dekker Directeur VKS, de patiëntenvereniging van mensen met erfelijke stofwisselingsziekten.